ESTUDIO 1
Parte 1
6 participantes
ESTUDIO 1
Parte 2
21 participantes
ESTUDIO 2
40 participantes
ESTUDIO 3
Parte 1
17 participantes
En el estudio 3, debido a que los participantes que recibieron placebo (14 participantes) no recibieron ELEVIDYS, tuvieron 0 % de microdistrofina de ELEVIDYS.
Impacto en la función motora
Después de 1 año, las personas del estudio 3, parte 1, que recibieron tratamiento con ELEVIDYS obtuvieron un puntaje promedio de 0.7 puntos más alto en la Evaluación ambulatoria North Star (a veces denominada NSAA o North Star) que aquellas que recibieron placebo. La diferencia no fue estadísticamente significativa.
Cambio promedio en el puntaje de la NSAA después de 1 año de tratamiento
4-7 años de edad
La Evaluación Ambulatoria North Star (North Star Ambulatory Assessment, NSAA) es una medida amplia utilizada para monitorear la función ambulatoria general a lo largo del tiempo.
Al inicio del ensayo, los participantes completaron 17 tareas diferentes para medir la función motora, incluidas actividades como la capacidad de levantarse de una silla, subir escaleras, saltar y mantener el equilibrio en 1 pierna. Para cada tarea, los participantes recibieron un puntaje de 0 (incapaz), 1 (con ayuda) o 2 (de forma independiente). Luego, la mitad de los participantes recibió ELEVIDYS y la otra mitad recibió placebo (sin ELEVIDYS). Un año después, todos repitieron la prueba para ver si los resultados habían cambiado desde el inicio del ensayo
La Evaluación Ambulatoria North Star (North Star Ambulatory Assessment, NSAA) es una medida amplia utilizada para monitorear la función ambulatoria general a lo largo del tiempo.
Al inicio del ensayo, los participantes completaron 17 tareas diferentes para medir la función motora, incluidas actividades como la capacidad de levantarse de una silla, subir escaleras, saltar y mantener el equilibrio en 1 pierna. Para cada tarea, los participantes recibieron un puntaje de 0 (incapaz), 1 (con ayuda) o 2 (de forma independiente). Luego, la mitad de los participantes recibió ELEVIDYS y la otra mitad recibió placebo (sin ELEVIDYS). Un año después, todos repitieron la prueba para ver si los resultados habían cambiado desde el inicio del ensayo
Se observaron resultados similares en el estudio 1 cuando se midieron 48 semanas después del tratamiento en personas de 4 a 7 años: aquellos que recibieron ELEVIDYS (20 participantes) obtuvieron un puntaje 0.8 puntos más alto, en promedio, que aquellos que recibieron placebo (sin ELEVIDYS, 21 participantes). La diferencia no fue estadísticamente significativa.
Todos los participantes recibieron dosis estables de esteroides al inicio del ensayo, independientemente de si recibían ELEVIDYS o placebo.
ELEVIDYS mejoró la velocidad de los participantes en la prueba de tiempo para levantarse del suelo
Cambio promedio en el tiempo para levantarse del suelo desde el inicio del ensayo hasta 1 año
124 participantes de 4 a 7 años
Participantes que recibieron ELEVIDYS (63 personas)
0.27 segundos
más rápido
que al inicio del ensayo
Participantes que recibieron placebo (61 personas)
0.37 segundos
más lento
que al inicio del ensayo
Aquellos que recibieron ELEVIDYS fueron capaces de levantarse del suelo
0.64 segundos más rápido
que los que recibieron placebo
(sin ELEVIDYS) después de 1 año
(en promedio).
Los participantes tratados con ELEVIDYS pudieron caminar/correr más rápido en una prueba de función motora
Cambio promedio en el tiempo de caminata/carrera de 10 metros desde el inicio del ensayo hasta 1 año
124 participantes de 4 a 7 años
Participantes que recibieron ELEVIDYS (63 personas)
0.34 segundos
más rápido
que al inicio del ensayo
Participantes que recibieron placebo (61 personas)
0.08 segundos
más lento
que al inicio del ensayo
Aquellos que recibieron ELEVIDYS fueron capaces de caminar/correr 10 metros
0.42 segundos más rápido
que los que recibieron placebo
(sin ELEVIDYS) después de 1 año
(en promedio).
